Sclerosi multipla: CHMP raccomanda Tolebrutinib Sanofi per l’UE
Raccomandazione basata sullo studio di fase 3 HERCULES che ha dimostrato come tolebrutinib, farmaco capace di attraversare la barriera ematoencefalica, abbia significativamente ritardato l’insorgenza della progressione di disabilità nella sclerosi multipla secondariamente progressiva (SPMS) non recidivante.
Milano, 24 aprile 2026. Il Comitato per i medicinali per uso umano (CHMP) dell’Agenzia Europea per i Medicinali (EMA) ha adottato un parere positivo raccomandando l’approvazione di tolebrutinib nell’Unione Europea per il trattamento della sclerosi multipla secondariamente progressiva (SPMS) senza recidive negli ultimi 2 anni. Una decisione definitiva è attesa nei prossimi mesi.
La SPMS è una fase debilitante della sclerosi multipla, spesso senza opzioni terapeutiche disponibili, nella quale i pazienti sperimentano un continuo accumulo di disabilità, con sintomi come fatigue, compromissione cognitiva, difficoltà motorie e perdita di indipendenza. Affrontare la progressione di disabilità rimane uno dei bisogni insoddisfatti più significativi nel trattamento della sclerosi multipla (SM).
Il parere positivo del CHMP è basato sui dati dello studio di fase 3 HERCULES nella SPMS non recidivante (identificativo dello studio clinico: NCT04411641), con dati di supporto dagli studi di fase 3 GEMINI 1 (identificativo dello studio clinico: NCT04410978) e GEMINI 2 (identificativo dello studio clinico: NCT04410991) nella sclerosi multipla recidivante (RMS). Questi dati sono stati presentati al Congresso ECTRIMS 2024 e al meeting annuale dell’American Academy of Neurology (AAN) 2025; sono stati inoltre pubblicati su The New England Journal of Medicine.
Il profilo di sicurezza di tolebrutinib è stato coerente in tutto il programma clinico. Gli eventi avversi più comuni sono stati COVID-19 e infezioni delle vie aeree superiori. Sono stati osservati anche aumenti significativi degli enzimi epatici. Il danno epatico indotto da farmaci (DILI) rappresenta un rischio di sicurezza riconosciuto per tolebrutinib. La rigorosa aderenza alle procedure di monitoraggio della funzionalità epatica e la gestione tempestiva di un aumento degli enzimi epatici sono importanti per mitigare il rischio di DILI.
Ulteriori richieste di autorizzazione per tolebrutinib sono attualmente in fase di revisione presso le autorità regolatorie in tutto il mondo.
Informazioni su tolebrutinib
Tolebrutinib è un inibitore orale, in fase sperimentale, della tirosin-chinasi di Bruton (BTK), che attraversa la barriera ematoencefalica, specificamente progettato per agire sulla neuroinfiammazione smoldering, un fattore chiave della progressione di disabilità nella SM. Questo meccanismo d’azione agisce alla base della sclerosi multipla secondariamente progressiva, prendendo di mira i processi infiammatori che contribuiscono alla neurodegenerazione e all’accumulo di disabilità.
Tolebrutinib è esemplificativo dell’impegno di Sanofi a sviluppare trattamenti innovativi che affrontino le cause sottostanti delle malattie neurologiche e che possano potenzialmente trasformare il panorama terapeutico. Posizionandosi all’intersezione tra neurologia e immunoscience, Sanofi si impegna per migliorare la qualità di vita delle persone che convivono con gravi condizioni neuro-infiammatorie e neuro-degenerative, tra cui SM, polineuropatia infiammatoria cronica demielinizzante, morbo di Alzheimer, malattia di Parkinson, degenerazione maculare senile e altre malattie neurologiche. L’attuale pipeline di Sanofi in neurologia include numerose molecole in fase 3 in diverse indicazioni.
Sanofi – Sanofi è un’azienda biofarmaceutica guidata dalla ricerca e sviluppo e potenziata dall’intelligenza artificiale, impegnata a migliorare la vita delle persone e a generare una crescita di valore. Applichiamo la nostra profonda conoscenza del sistema immunitario per creare farmaci e vaccini che trattino e proteggano milioni di persone in tutto il mondo, con una pipeline innovativa di cui possano potenzialmente beneficiare altri milioni. Siamo guidati da un unico scopo: sfidare i confini della scienza per migliorare la vita delle persone. È questo che ci spinge a guidare il progresso e a produrre un impatto positivo per le nostre persone e le comunità che serviamo, affrontando le sfide più urgenti del nostro tempo in ambito di salute, ambiente e società. Sanofi è quotata negli indici EURONEXT (SAN) e NASDAQ (SNY).