FDA concede la Fast Track designation a empagliflozin come terapia per lo scompenso cardiaco

Boehringer Ingelheim ed Eli Lilly and Company (NYSE: LLY) hanno annunciato oggi che la Food and Drug Administration (FDA) ha concesso la Fast Track designation a empagliflozin come terapia per la riduzione del rischio di mortalità per cause cardiovascolari e ospedalizzazione per scompenso cardiaco in soggetti con scompenso cardiaco cronico. La concessione della Fast Track designation favorisce lo sviluppo di nuove terapie per patologie gravi, per le quali esistono forti esigenze insoddisfatte, allo scopo di accelerare la disponibilità di nuove opzioni terapeutiche ai pazienti.

Nel caso specifico, la Fast Track designation è stata concessa in relazione al programma di studi in corso EMPEROR, che comprende i trial EMPEROR-Reduced ed EMPEROR-Preserved. Questi studi valutano l’effetto di empagliflozin su esiti di mortalità per cause cardiovascolari e ospedalizzazione per scompenso cardiaco in soggetti adulti affetti da scompenso cardiaco cronico e, rispettivamente, con frazione di eiezione ridotta o conservata.

“Lo scompenso cardiaco è tra le prime cause di ospedalizzazione, con oltre un milione di ricoveri l’anno solamente negli Stati Uniti e in Europa. Eppure, le opzioni terapeutiche per coloro che convivono con questa patologia invalidante sono ancora limitate – ha dichiarato Waheed Jamal, Corporate Vice President e Responsabile Area Cardiovascolare e Metabolica di Boehringer Ingelheim – La concessione della procedura di approvazione accelerata da parte dell’FDA a empagliflozin costituisce un importante passo avanti per affrontare questa necessità insoddisfatta negli Stati Uniti e siamo ansiosi di lavorare con l’FDA nella valutazione del farmaco come terapia volta a migliorare gli esiti per quei soggetti adulti che soffrono di scompenso cardiaco cronico”.

“Boehringer Ingelheim e Lilly sono impegnate a sviluppare terapie per la salute pubblica, rappresentate dalle malattie cardio-metaboliche, tra cui lo scompenso cardiaco – ha affermato Jeff Emmick, Vicepresidente Sviluppo di Prodotto di Lilly Diabetologia – Siamo impazienti di vedere i risultati degli studi EMPEROR e dello sviluppo di empagliflozin in questo ambito”.

I due studi di Fase III EMPEROR in oltre 8.500 soggetti con scompenso cardiaco cronico sono volti a valutare l’effetto della terapia con empagliflozin sugli esiti primari di mortalità per cause vascolari e ospedalizzazione per scompenso cardiaco. Gli studi EMPEROR fanno parte del programma che valuta empagliflozin nello scompenso cardiaco cronico. ,

Il Programma di Studi su Empagliflozin nello Scompenso Cardiaco Cronico
Il programma che valuta empagliflozin nello scompenso cardiaco cronico è costituito dagli studi EMPEROR-Preserved ed EMPEROR-Reduced e dallo studio EMPA-VISION. Sono studi di valutazione dell’efficacia e della sicurezza in oltre 9.000 adulti con scompenso cardiaco cronico, compresi diabetici e non diabetici.3,4, , ,

Gli Studi EMPEROR nello Scompenso Cardiaco Cronico3,4
Gli studi EMPEROR (EMPagliflozin outcomE tRial in patients with chrOnic heaRt failure) sono due studi di Fase III, randomizzati, in doppio cieco, di empagliflozin una volta/die, rispetto a placebo, in adulti con scompenso cardiaco con frazione di eiezione* ridotta o conservata, con e senza diabete, in aggiunta a terapia standard:

EMPEROR-Preserved [NCT03057951]: valuta la sicurezza e l’efficacia di empagliflozin in pazienti con scompenso cardiaco cronico e frazione di eiezione conservata (HFpEF).
Endpoint primario: tempo intercorsoal verificarsi del primo evento di mortalità per cause cardiovascolari o ospedalizzazione per scompenso cardiaco [Orizzonte temporale: finoa 38 mesi];Numero previsto di pazienti: circa 5.250;

Completamento previsto: 2020.

EMPEROR-Reduced [NCT03057977]: valuta la sicurezza e l’efficacia di empagliflozin in pazienti con scompenso cardiaco cronico e frazione di eiezione ridotta (HFrEF).
Endpoint primario: tempo intercorso al verificarsi del primo evento di mortalità per cause cardiovascolari o ospedalizzazione per scompenso cardiaco [Orizzonte temporale: finoa 38 mesi];
Numero previsto di pazienti: circa 3.600;
Completamento previsto: 2020.

* Frazione di eiezione è la misura della percentuale di sangue che il cuore pompa in circolo dal ventricolo sinistro ogni volta che si contrae. Quando il cuore si rilassa il ventricolo si riempie di sangue.

Scompenso cardiaco con frazione di eiezione conservata (HFpEF) si ha quando il miocardio si contrae normalmente, ma il ventricolo non si riempie a sufficienza di sangue, e nel cuore entra, pertanto, meno sangue rispetto alla normalità.

Scompenso cardiaco con frazione di eiezione ridotta (HFrEF) si ha quando la contrazione del muscolo cardiaco non avviene come dovrebbe e la quantità di sangue in uscita dal cuore è inferiore alla normalità.

Lo Scompenso Cardiaco
Lo scompenso cardiaco è una patologia progressiva, invalidante e potenzialmente fatale che si ha quando il cuore non riesce a pompare abbastanza sangue in circolo.  Si tratta di una malattia diffusa, colpisce infatti 26 milioni di persone nel mondo, e la cui prevalenza è destinata ad aumentare con l’invecchiamento demografico.1 È altamente prevalente nei diabetici ,  anche se circa la metà dei soggetti con scompenso cardiaco non ha questa patologia.1,

I sintomi dello scompenso cardiaco comprendono, tra gli altri, difficoltà respiratorie, edema – soprattutto agli arti inferiori- e affaticamento.  Lo scompenso cardiaco comporta un considerevole deterioramento della qualità di vita, infatti circa il 76% di chi ne è colpito ha difficoltà a svolgere le normali attività quotidiane.  Ciò è in parte dovuto alla limitazione di attività fisica.

Esiste un forte bisogno insoddisfatto di terapie per lo scompenso cardiaco, considerato che, circa il 50% dei soggetti ai quali viene diagnosticato, non sopravvive a cinque anni.  Lo scompenso cardiaco è, inoltre, la principale causa di ricovero nei soggetti dai 65 anni in su, negli Stati Uniti e in Europa.1

Empagliflozin
Empagliflozin è un inibitore del co-trasportatore sodio-glucosio di tipo 2 (SGLT2) orale, altamente selettivo, in monosomministrazione giornaliera, ed è il primo farmaco per il diabete di tipo 2 a includere nel foglio illustrativo di diversi Paesi i dati di riduzione del rischio di mortalità per cause cardiovascolari. , ,
L’inibizione SGLT2 realizzata da empagliflozin in soggetti con diabete di tipo 2 comporta l’eliminazione del glucosio in eccesso per via urinaria. Inoltre, l’avvio della terapia con empagliflozin aumenta l’eliminazione di sodio dall’organismo e riduce il carico di liquidi sul sistema vascolare (volume intravascolare). Empagliflozin induce cambiamenti a livello di metabolismo del glucosio, del sodio e idrico, che possono contribuire alla riduzione della mortalità per cause cardiovascolari osservata nello studio EMPA-REG OUTCOME®.

L’alleanza fra Boehringer Ingelheim ed Eli Lilly and Company  
A gennaio 2011 Boehringer Ingelheim ed Eli Lilly and Company hanno annunciato la loro alleanza in diabetologia per lo sviluppo di farmaci in alcune delle principali classi farmacologiche in questo ambito. L’alleanza sfrutta i rispettivi punti di forza delle due aziende farmaceutiche che sono fra le maggiori a livello mondiale, ne dimostra l’impegno a realizzare terapie e la dedizione a rispondere ai bisogni dei pazienti affetti da diabete. A seconda dei paesi, le due aziende promuovono congiuntamente o separatamente le molecole che ciascuna di esse contribuisce all’alleanza.

Boehringer Ingelheim – L’obiettivo di Boehringer Ingelheim, azienda farmaceutica basata sulla ricerca, è migliorare la salute delle persone e degli animali.  Nel perseguire questo obiettivo si focalizza su quelle patologie per le quali ad oggi non esistono opzioni terapeutiche soddisfacenti, concentrandosi sullo sviluppo di terapie innovative che possano allungare la vita dei pazienti. Nell’ambito della salute animale Boehringer Ingelheim si prodiga per una prevenzione avanzata. Azienda a proprietà familiare sin dalla sua fondazione nel 1885, Boehringer Ingelheim è oggi una delle prime 20 aziende farmaceutiche al mondo. I suoi circa 50.000 addetti ogni giorno creano valore, attraverso l’innovazione, nelle sue tre aree di business: farmaceutici per uso umano, salute animale e biofarmaceutici. Con un fatturato netto di circa 17,5 miliardi di euro nel 2018, Boehringer Ingelheim ha investito in ricerca e sviluppo una somma pari a quasi 3,2 miliardi di euro ovvero il 18,1% del fatturato netto. Da azienda a proprietà familiare Boehringer Ingelheim ha una programmazione che abbraccia le generazioni, concentrandosi sul successo di lungo termine. L’azienda pertanto punta a una crescita interna basata su risorse proprie, e nel contempo è aperta a collaborazioni e alleanze strategiche nella Ricerca. In ogni sua attività, Boehringer Ingelheim è spontaneamente portata ad agire con responsabilità nei confronti dell’umanità e dell’ambiente.

Lilly Diabetologia – Lilly è leader mondiale in diabetologia sin dal 1923 quando ha introdotto la prima insulina commerciale al mondo. L’azienda vanta una lunga tradizione su cui fonda la sua azione volta a soddisfare i diversi bisogni di coloro che soffrono di diabete e delle persone che se prendono cura. Con la sua ricerca, le sue collaborazioni, un’ampia gamma di terapie e la sua incessante determinazione a mettere a disposizione soluzioni vere – da farmaci a programmi di sostegno e molto altro – Lilly Diabetologia opera per migliorare la vita di coloro che nel mondo soffrono di diabete.

Eli Lilly and Company – Lilly è un’azienda mondiale leader nel settore healthcare che alla scoperta di nuove soluzioni unisce l’attenzione per l’individuo al fine di migliorare la vita delle persone nel mondo. Fondata oltre un secolo fa da un uomo impegnato a creare farmaci d’alta qualità che rispondono a bisogni reali, Lilly è rimasta fedele a quella missione in ogni sua attività. Le persone di Lilly nel mondo operano per scoprire e rendere disponibili farmaci che cambiano positivamente la vita delle persone che hanno bisogno di quelle terapie, per aumentare le conoscenze e migliorare la gestione delle patologie e dare il proprio contributo al bene comune con attività filantropiche e opere di volontariato.

Ai destinatari della comunicazione
Il presente comunicato stampa è stato emesso dalla Sede Centrale del Gruppo Boehringer Ingelheim a Ingelheim, in Germania, ed è volto a informare sul nostro business a livello internazionale. Sappiate che le informazioni sullo stato di approvazione e le indicazioni dei prodotti approvati possono variare da Paese a Paese e potrebbero essere state diramate in un comunicato stampa specifico sull’argomento nei Paesi in cui Boehringer Ingelheim ed Eli Lilly and Company operano.
Il presente comunicato stampa contiene dichiarazioni previsionali (forward-looking statement, così come definiti nel Private Securities Litigation Reform Act del 1995) su studi clinici di valutazione di empagliflozin come terapia per adulti con scompenso cardiaco e riflette le convinzioni attuali di Lilly. Lo sviluppo e la commercializzazione di qualsiasi prodotto farmaceutico sono soggetti a significativi rischi e incertezze. Tra l’altro, non ci può essere alcuna garanzia che futuri risultati di studi saranno in linea con quelli ottenuti ad oggi né che empagliflozin otterrà ulteriori approvazioni da parte delle autorità regolatorie. Potete trovare ulteriori informazioni su questi ed altri rischi ed incertezze negli ultimi documenti aziendali depositati presso la SEC statunitense (Form 10-K e Form 10-Q). Salvo ove previsto ai sensi di legge, Lilly non assume alcun obbligo di aggiornare le dichiarazioni previsionali al verificarsi di eventi successivi alla data del presente comunicato.

Ingelheim, Germania, e Indianapolis, USA, 26 giugno 2019