Belumosudil di Sanofi approvato in UE per la GvHD cronica

Con questa approvazione nell’UE per adulti e bambini di età pari o superiore a 12 anni con malattia cronica da trapianto contro ospite (cGVHD), belumosudil rappresenta un nuovo farmaco per pazienti con opzioni terapeutiche limitate.

Milano, 1 aprile 2026. La Commissione Europea ha concesso l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata per belumosudil come trattamento della malattia cronica da trapianto contro l’ospite (cGVHD) in pazienti adulti e pediatrici di età pari o superiore a 12 anni con un peso corporeo di almeno 40 kg. Il farmaco è indicato quando le altre opzioni terapeutiche forniscono un beneficio clinico limitato, non risultano adeguate o sono state esaurite.

L’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata è subordinata al completamento di uno studio controllato randomizzato e confermativo. Questo segue il parere positivo del Comitato per i medicinali ad Uso Umano (CHMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali pubblicato il 30 gennaio 2026.

“La GVHD cronica è una condizione grave e potenzialmente fatale che comporta un profondo impatto fisico ed emotivo a una popolazione rilevante di pazienti dopo il trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche. In tutta Europa, molti pazienti continuano ad affrontare sfide significative nella gestione di questa malattia, soprattutto quando le terapie esistenti non offrono un beneficio adeguato,” ha dichiarato Mohamad Mohty, Professore di Ematologia e Head of the Haematology and Cellular Therapy Department all’Hôpital Saint-Antoine e Sorbonne University, Paris, France. “Questa approvazione rappresenta un importante traguardo, offrendo una nuova opzione terapeutica che ha il potenziale di migliorare significativamente la vita dei pazienti”.

“Quasi un paziente su due con GVHD cronica necessita di un trattamento di terza linea, eppure le opzioni terapeutiche disponibili per i pazienti in Europa in questa fase avanzata della malattia sono ancora limitate,” ha dichiarato Olivier Charmeil, Interim CEO & Executive Vice President, General Medicines, Sanofi. “Ci impegniamo con continuità a supportare i pazienti con GVHD cronica e i loro caregiver e siamo lieti di offrire questa nuova opzione terapeutica ai pazienti che vivono con questa condizione debilitante e a lungo termine.”

Questa approvazione si basa sui risultati di sicurezza ed efficacia di diversi studi clinici e su dati di mondo reale. Questi includono lo studio randomizzato e multicentrico di fase 2 ROCKstar (studio clinico NCT03640481), che ha dimostrato risposte clinicamente significative e durature con belumosudil per pazienti che vivono con GVHD cronica dopo trapianto di cellule staminali e almeno due linee precedenti di terapia sistemica. Il trattamento è stato generalmente ben tollerato. Sotto l’autorizzazione all’immissione in commercio condizionata, Sanofi condurrà un nuovo studio confermativo, controllato e randomizzato.

Nel 2019 il farmaco è stato designato come “farmaco orfano” (un medicinale usato nelle malattie rare) per il trattamento della malattia cronica da trapianto contro ospite. A seguito di questa autorizzazione all’immissione in commercio condizionata, il Comitato per i Medicinali Orfani (COMP) dell’Agenzia Europea dei Medicinali ha anche formalmente adottato un parere sul mantenimento dello status di Designazione di farmaco Orfano per belumosudil.

Oltre all’UE, belumosudil è approvato in 20 paesi, tra cui Stati Uniti, Regno Unito e Canada per il trattamento di pazienti di età pari o superiore a 12 anni con GVHD cronica dopo fallimento di almeno due linee precedenti di terapia sistemica, e in Cina dopo il fallimento di una linea precedente di terapia sistemica. Da allora, più di 20.000 pazienti affetti da GVHD cronica sono stati trattati con belumosudil dalla sua prima approvazione negli Stati Uniti nel luglio 2021.

Belumosudil
Belumosudil è il primo inibitore selettivo di ROCK2 (proteina chinasi-2 associata a Rho contenente un dominio coiled-coil) (ROCK2i) di Sanofi. Ha dimostrato di apportare beneficio in diverse tipologie di pazienti affetti da malattia cronica del trapianto contro l’ospite (cGVHD) dopo il fallimento di almeno due linee di terapia precedenti.

Sanofi è impegnata a studiare la sicurezza e l’efficacia di belumosudil in altre fasce di età e indicazioni, anche attraverso studi in corso in pazienti pediatrici a partire da un anno di età con malattia del trapianto contro l’ospite cronica (cGVHD) che sono stati trattati con almeno due precedenti linee di terapia sistemica e in pazienti con disfunzione cronica da allotrapianto polmonare. Queste indicazioni aggiuntive sono attualmente in fase di studio e non sono state approvate dalle autorità regolatorie.

Lo studio ROCKstar
ROCKstar è uno studio registrativo di Fase 2, in aperto, non controllato, randomizzato e multicentrico che ha valutato l’efficacia e la sicurezza di belumosudil in pazienti con malattia del trapianto contro l’ospite cronica (cGVHD) che avevano ricevuto da 2 a 5 linee precedenti di terapia sistemica e necessitavano di terapia aggiuntiva. Un’analisi di follow-up di 3 anni, in aperto, dello studio ROCKstar ha valutato l’efficacia a lungo termine di belumosudil. Il trattamento consisteva in belumosudil 200 mg ed è stato somministrato continuativamente fino alla progressione clinicamente significativa della cGVHD o al manifestarsi di una tossicità inaccettabile. L’endpoint primario era il tasso di risposta complessiva (Overall Response Rate, ORR) a qualsiasi valutazione.

I risultati dello studio hanno dimostrato un ORR migliore clinicamente significativo e statisticamente significativo del 74% in trattamento con belumosudil (n=77, IC 95%, 63-83).
Le reazioni avverse più comuni sono state affaticamento (46%), diarrea (35%), nausea (35%), dispnea (32%), tosse (30%) e infezioni delle vie respiratorie superiori (26%).

La malattia del trapianto contro l’ospite cronica (cGVHD)
La malattia cronica del trapianto contro l’ospite (cGVHD) è una complicanza potenzialmente letale che può verificarsi dopo un trapianto di cellule staminali (o trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche) in cui le cellule del donatore (graft) attaccano le cellule dell’ospite, portando a infiammazione e fibrosi (cicatrizzazione o ispessimento) che possono danneggiare molteplici tessuti e organi. La cGVHD compromette gravemente la vita e interessa fino al 50% dei pazienti sottoposti a trapianto allogenico di cellule staminali ematopoietiche. La malattia cronica del trapianto contro l’ospite (cGVHD) è considerata una delle principali cause di morbilità (stato di salute compromesso) e mortalità tardiva non correlata a recidiva dopo il trapianto di cellule staminali. Le conseguenze sono di vasta portata, sia in termini di onere che può gravare sul benessere fisico ed emotivo dell’individuo, sia in termini di più ampio impatto socioeconomico.

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