Alfa Mannosidosi: nuovi orizzonti terapeutici
Il caso dell’Alfa Mannosidosi – malattia ultra-rara che colpisce i bambini – è un esempio degno di nota di un sistema moderno per individuare le malattie rare che sono più bisognose di innovazioni terapeutiche. L’Alfa Mannosidosi è una malattia ereditaria ultra-rara - colpisce circa un neonato su 500.000 - con una diagnosi che risulta particolarmente