Trattamento dell’emofilia A: approvato in Europa rFVIIIFc di Sobi e Biogen

Swedish Orphan Biovitrum AB (publ) (Sobi) (STO: SOBI) e Biogen (NASDAQ: BIIB) hanno comunicato oggi che la Commissione Europea ha approvato rFVIIIFc per il trattamento dell’emofilia A nei 28 Paesi membri dell’Unione Europea (UE), oltre ad Islanda, Liechtenstein e Norvegia. rFVIIIFc, proteina di fusione ricombinante costituita dal fattore VIII della coagulazione connesso al dominio Fc dell’IgG1 umana a lunga durata d’azione, sarà la prima terapia per l’emofilia A nella UE a offrire una protezione estesa nei confronti di episodi emorragici, con iniezioni profilattiche praticate ogni tre – cinque giorni. Il prodotto sarà disponibile nei primi paesi UE a inizio 2016.

“L’approvazione di rFVIIIFc da parte della Commissione Europea è una pietra miliare per tutti coloro che convivono con l’emofilia o se ne occupano, poiché è in grado di offrire un potenziale miglioramento nel trattamento della patologia anche in Europa” ha dichiarato Nicola Zancan, Business Unit Director, Haemophilia Italy, Greece, Cyprus and Malta. “I nostri sforzi sono ora rivolti a garantire che le persone affette da emofilia A nel nostro Paese possano avere accesso a rFVIIIFc in modo tempestivo e sostenibile”.

rFVIIIFc è indicato sia per la profilassi, che per la terapia ‘al bisogno’ in soggetti di tutte le età affetti da emofilia A. L’approvazione da parte della Commissione Europea si è basata sui risultati dello studio clinico di fase 3 A-LONG, che ha esaminato l’efficacia, la sicurezza e il profilo farmacocinetico di rFVIIIFc in soggetti maschi con emofilia A grave di età superiore ai 12 anni, già trattati in precedenza, e dello studio clinico di fase 3 Kids A-LONG, che ha valutato l’efficacia e la sicurezza di rFVIIIFc in bambini sotto i 12 anni di età con emofilia A già precedentemente trattati.

Sobi e Biogen sono partner nello sviluppo e nella commercializzazione di rFVIIIFc per l’emofilia A. Nel 2014, Sobi ha esercitato i diritti di opt-in per acquisire il pieno diritto allo sviluppo e alla commercializzazione del prodotto nel proprio territorio in aree geografiche prestabilite, che comprendono essenzialmente Europa, Nord Africa, Russia e alcuni Paesi del Medio Oriente. Biogen guida lo sviluppo e la produzione della terapia e ne detiene i diritti di commercializzazione per il Nord America e tutte le altre regioni ad esclusione di quelle facenti parte del territorio di Sobi.

rFVIIIFc – E’ una proteina di fusione ricombinante a lunga durata d’azione costituita dal fattore VIII della coagulazione – antiemofilico – connesso al dominio Fc dell’IgG1 umana, per soggetti con emofilia A. La sottomissione della richiesta di autorizzazione all’immissione in commercio di rFVIIIFc è stata inoltrata all’Agenzia Europea del Farmaco (EMA) nell’ottobre 2014. rFVIIIFc è, invece, il primo fattore VIII ricombinante della coagulazione con una prolungata permanenza in circolo, approvato negli Stati Uniti, Canada, Australia e Giappone, per la terapia di adulti e bambini con emofilia A. rFVIIIFc è stato sviluppato, legando ad una molecola del fattore VIII con delezione del dominio B la porzione Fc dell’immunoglobulina umana IgG1. Si ritiene che ciò consenta a rFVIIIFc di utilizzare una via naturalmente esistente nell’organismo per prolungare il tempo di emivita. Benché la fusione con la porzione Fc sia una tecnica in uso da oltre 15 anni, Sobi e Biogen sono le prime aziende a usarla per il trattamento dell’emofilia.

L’emofilia A è una malattia genetica rara e cronica che determina problemi di coagulazione del sangue dovuti all’assenza o alla produzione ridotta di una proteina: il fattore della coagulazione VIII. Chi soffre di emofilia è soggetto a sanguinamenti ricorrenti ed estesi, tra cui emartri, che causano dolore e provocano danni articolari irreversibili. Alcuni di questi episodi emorragici possono mettere a repentaglio la vita del paziente. Secondo le stime della World Federation of Hemophilia, nel mondo ci sono 142.000 persone che soffrono di emofilia A. In Italia si stima che circa 3.700 persone siano affette da emofilia A.

Sobi è una azienda multinazionale farmaceutica che dedica la propria attività alle malattie rare. La mission aziendale è sviluppare e rendere disponibili terapie e servizi innovativi che migliorino la vita dei pazienti. Le opzioni terapeutiche offerte sono principalmente focalizzate sull’emofilia, le malattie infiammatorie e le malattie genetiche. Sobi commercializza, inoltre, farmaci per malattie specialistiche e rare per diverse aziende partner in Europa, Medio-Oriente, Nord Africa e Russia. Sobi è azienda pioniera nell’ambito delle biotecnologie, con capacità riconosciute a livello mondiale nella biochimica proteica e nella produzione di farmaci biologici. Nel 2014 Sobi ha raggiunto un fatturato totale di 380 milioni di dollari (USD) e circa 600 dipendenti. Sobi è quotata al NASDAQ OMX Stockholm.