Terapia genica con Cart-T efficaci per leucemie, linfoma e mieloma.
Terapia genica e CAR-T: liberano da malattia il 40% dei pazienti con tumori ematologici che falliscono le terapie tradizionali. Il professor Franco Locatelli, Presidente del Consiglio Superiore di Sanità: «Opportunità uniche per l’Italia in termini di formazione e sinergia tra accademia e industria farmaceutica »
La terza giornata del 14° Forum Pharma organizzato a Roma dalla Società Italiana di Farmacologia (SIF) si è aperta con la Lettura Magistrale “Il valore dell’innovazione fornito dalla terapia con cellule geneticamente modificate” tenuta dal Professor Franco Locatelli, Presidente del Consiglio Superiore di Sanità, Professore di Pediatra all’Università La Sapienza di Roma e Direttore del Dipartimento di Oncoematologia e Terapia Cellulare e Genica all’Ospedale Bambin Gesù di Roma.
«Oggi abbiamo a disposizione una terapia nuova basata sull’impiego di cellule geneticamente modificate per la cura di malattie ereditarie e tumori – spiega Locatelli – Si basano su due tipi di interventi: la sostituzione di un gene, quindi di una proteina difettiva e responsabile della malattia, oppure il ripristino di un meccanismo che permette di eliminare quanto determina lo sviluppo di una patologia. È questo il caso delle cellule CAR-T: si impiegano cellule del sistema immunitario di un malato, in particolare i linfociti T, modificate per essere reindirizzate sul bersaglio tumorale determinandone l’eliminazione. Questa terapia ha già mostrato grande efficacia nel trattamento di leucemie, linfomi e mieloma. Ora la grande sfida è estenderla ad altri tumori ematologici e neoplasie solide.»
Con le Cart-T vengono trattati alcune centinaia di pazienti ogni anno in Italia. Il 40% dei pazienti che avevano fallito tutte le terapie convenzionali riescono ad ottenere sopravvivenza libera da malattia. Studi clinici controllati e randomizzati dimostrano la superiorità delle cellule CAR-T rispetto alle cure tradizionali.
Si tratta di terapie molte costose ma, spiega il Professor Locatelli «da un lato il costo va comparato a un trattamento convenzionale o conservativo di determinate malattie, dall’altro ne va garantita la sostenibilità, soprattutto in Italia, dove si gode di un Sistema Sanitario Nazionale universalistico.»
Indubbiamente si tratta di terapie vantaggiose da più punti di vista.
«Rappresentano un’opportunità, sia per creare sinergie tra mondo accademico e industria farmaceutica, sia per formare giovani qualificati in questo ambito, offrendo opportunità occupazionali. Importante investire a livello nazionale per sfruttare le potenzialità, garantirne applicazioni di larga scala e consentirne la sostenibilità sul lungo periodo.»
Anche sul fronte della terapia genica di malattie ereditarie, la situazione è promettente.
«L’Italia ha contribuito allo sviluppo di queste terapie ed è importante che ora divengano disponibili per i malati.»
Prendiamo, ad esempio, il caso della Talassemia: «una decina i pazienti trattati con terapia genica addizionale al Bambin Gesù e una ventina con approcci di editing del genoma. Tutti hanno conquistato l’indipendenza dalle trasfusioni.»
Risultati importanti se pensiamo che oggi in Italia ci sono 7000 talassemici trasfusione dipendenti e che le cure tradizionali costano 35 mila euro all’anno per ognuno.
«Ora il problema è l’applicabilità di queste terapie su larga scala e la sostenibilità.»